图片来源：美国克利夫兰诊所
CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，能修饰或纠正人类DNA的特定区域，用于治疗严重疾病。
此次试验评估的CTX310是一种一次性输注的试验性CRISPR-Cas9基因编辑疗法。CTX310将CRISPR基因编辑系统送入肝脏，并在那里关闭ANGPTL3基因。关闭该基因可同时降低“坏胆固醇”和甘油三酯，这两者均与心脏病密切相关。试验中，受试者先接受皮质类固醇和抗组胺药预处理，再单次输注剂量为0.1—0.8毫克/千克的CTX310。团队监测了15名受试者的安全性，以及该疗法对ANGPTL3、低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平的影响。
一年随访结果显示，最高剂量组患者的低密度脂蛋白胆固醇较基线下降52.5%，甘油三酯下降47.8%，未发生治疗相关严重不良事件。
目前，受试者已完成一年监测，并将依照美国食品和药物管理局对基因编辑疗法的建议，继续完成总计15年的长期安全性随访。
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