|新一代信息技术 信息基础设施建设 互联网+ 大数据 人工智能 高端信息技术核心产业
|高端制造 航空航天 轨道交通装备 海洋工程装备 新材料
|生物产业 生物医药 生物农业 生物能源
|绿色低碳 清洁能源汽车 新能源 节能技术 环境保护
|数字创意 数创装备 内容创新 设计创新
您的位置:首页 > 其它 > 独家内容
CRO、CMO 破解研发难 新药研发迎来最好时代 | 热点聚焦
2017-09-07 00:09
来源:中国战略新兴产业

本文首发于2017年9月1日《中国战略新兴产业》

为《新兴产业这几年》系列报道中的一篇

  

  本刊记者 顾彦

  ▐ 本文章共 3,686 字,阅读时间约 8 分钟

  新药研发是一项复杂的系统工程,研发难度大、经历周期长、投入成本高是长期困扰制药企业的无解难题。尤其是国内医药行业长期存在技术落后、人才缺乏、资金压力、审批困难等压力,使得国内制药企业在新药研发上更不具有优势。不过近几年来,研发外包服务的兴起正在改变这一局面。

  “现在在我们面前,有一个机会可以弯道超车。”药明康德新药开发有限公司首席财务官、首席投资官胡正国近日在首届战略性新兴产业发展高峰论坛上表示,近些年来得益于技术的进步和政策的改进,中国的新药研发正在经历爆炸性的增长。

  新药研发难度增大 迫使药企选择外包

  新药研发需经历化合物研究、临床前研究、临床研究、药品注册申请与审批以及上市后持续研究等多个环节,考验着制药企业的技术、人才、资金、规模等各方面。特别是近十几年来,新药研发的难度更是不断增大,成本不断上涨。

  前瞻产业研究院相关报告指出,近几十年,随着基础试验费用增长和监管要求日益严格,临床前研究的时间增长、临床试验规模更大、临床试验的失败率增加、药物研发转向花费更多时间和财力的慢性病和衰退病的研究等,多项因素导致新药开发成本出现迅速增长,给制药企业的研发带来巨大压力。

  根据塔夫茨药物研发中心的调查,新药研发的平均成本已经由 2003 年的 8.02 亿美元上涨到 2010 年的 25.58 亿美元,而这个数据在 1970-1980 年间只有不到 2 亿美元。从研发投入的阶段来看,临床研发阶段的比重不断上升,2000-2010 年间达到 14.6 亿美元,占比 57%。

  而与之相对应,却是药物研发整体成功率呈明显下降趋势。前瞻产业研究院发布的《2017-2022 年中国生物医药外包行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》中的数据显示,新开发项目的药物Ⅱ期临床实验成功率已经从 25%(2002-2007 年)降到 12%(2008-2013 年),新药Ⅲ期临床实验和新药申报的平均成功率也已经降至 60% 以下。具体来看,失败的因素分析中,有 50% 是因为药效问题,20% 因为药物安全性问题,30% 是出于战略考虑。

  新药研发所面临的巨大投入和研发风险,促使大多数制药公司开始将研发业务外包,委托专业的企业来完成新药研发流程的部分或全部环节。对于制药公司而言,这样的模式具有更专业、更有效、更易成功和成本更低等诸多好处。PAREXEL 公司对多家医药公司高管的调查结果显示,有 65% 的高管认为,公司在未来 5 年会继续提高药物研发的外包工作份额,31% 的高管认为公司会维持现有外包水平。

  CRO 行业快速发展

  根据中国产业信息网发布的相关报告,专门从事外包药品研发工作的机构被称为医药研发合同外包服务机构(CRO,Contract Research Organization),于 20 世纪 70 年代起源于美国,80 年代随着美国 FDA 对药品管理法规的日益完善,医药产品的研发过程变得复杂,在美国、欧洲、日本得到迅速发展;90 年代后期,跨国制药公司推行全球化战略,CRO 能迅速组织起具有高度专业化且具有丰富新药研究经验的研究队伍,并能降低整个制药企业的管理费用,大大提高新药研发效率,从而取得行业的快速发展,成为一个独立的产业。

  报告指出,药品研发的成本压力及研发难度增加催生 CRO 迅速发展,CRO 企业可通过规模效应有效控制研发成本,而且相较于医药公司,CRO 公司专注于医药研发,研发效率更高。2015 年全球 CRO 市场规模达到383亿美元,同比增长 10.69%,2010-2015 年全球 CRO 市场规模的复合增速为 10.55%。目前全球 CRO 公司已发展到近千家,欧美地区的 CRO 企业发展较成熟,占据全球 CRO 企业的绝大部分份额。其中,美国占据了全球 60% 的市场份额,包括昆泰、科文斯等 CRO 企业 300 多家;欧洲占据了全球 30% 的市场份额,有 CRO 企业 150 多家;亚洲占据较小市场份额,中国仅占据 2% 的市场份额。

  “真正意义上把新药做出来,需要资质、资本、资源这三者兼备才能做出来。”胡正国介绍,美国波士顿、旧金山港湾和圣地亚哥等地区,同时具备这三种资源,才形成了世界有名的生物医药产业集群。在这些地区,既有哈佛大学、麻省理工学院等顶级高校源源不断地提供创新,又有制药工厂、研发平台、实验室、医院等各种提供相关服务的医药机构,还吸引到了大量投资。但在我国,要想同时具备这三个条件就没那么容易了,只有北京、上海、深圳、武汉、苏州等个别城市也许能做起来,大部分地区没有办法集聚大量的资源,尤其是人才,不够完善的资本市场对中国的生物医药研发也是不利的。

  不过上述报告同时指出,亚洲的新兴市场企业正在凭借庞大的病人资源、廉价的劳动力、逐步提升的研发实力逐渐成为 CRO 增长最快的地区。胡正国也指出,相比于欧美,我国的新药研发有病人群体大、做临床实验快等优势,研发成本相对较低。再加上近些年来,一方面得益于技术的进步,另一方面归功于国家相关政策的改进,中国的新药研发正在经历爆炸性的增长。

  政策成CRO发展最大推动力

  中国产业信息网发布的报告中介绍道,CRO 在我国是近 20 年来发展起来的新兴行业,20 世纪 90 年代后期,跨国 CRO 及制药企业研发业务在中国的开展推动了中国早期 CRO 的成长。而后随着国家实施“重大新药创制专项”等推动医药产业由仿制为主向自主创新为主的战略转变,政策扶持医药创新发展;国家食品药品监督管理局(CFDA)开展药物临床试验数据自查核查工作,开展仿制药治疗和疗效一致性评价以及对药品及医疗器械审评监管体制的改革;以及目前专利到期高峰的驱动,推动了国内 CRO 行业的快速发展,提升行业集中度。

  可见,在近年来 CRO 行业的发展历程中,国家政策起到了十分重要的推动作用。甘肃健顺生物科技有限公司总裁罗顺告诉本刊记者,特别是 MAH 制度的出台,大大推动了我国生物制药行业 CRO 和 CMO(Contract Manufacture Organization,合同加工外包机构)的市场需求。

  MAH 制度指药品上市许可持有人制度(Marketing Authorization Holder),是一种将药品上市许可与生产许可分离管理的制度模式。据中国药科大学社会与管理药学教授陈永法介绍,这一制度源起于欧美国家,使得研发机构、自然人等不具备相应生产资质的主体,得以通过合作或委托生产的方式获得药品上市许可,有效保护了其研发积极性,同时也有利于减少重复建设、提高产能利用率。MAH 制度试点是药品审评审批制度改革的一项重要内容,有利于药品研发机构和科研人员积极创制新药,有利于产业结构调整和资源优化配置,促进专业分工,提高产业集中度,避免重复投资和建设,对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要的意义。

  2015 年 11 月,CFDA 发布《关于征求药品上市许可持有人制度试点方案和化学药品注册分类改革工作方案两个征求意见稿意见的公告》,就在北京、天津、河北等 10 个省(直辖市)开展 MAH 制度试点征求意见。2016 年 6 月,国务院办公厅发布《关于印发药品上市许可持有人制度试点方案的通知》,MAH 制度试点正式落地,随后,各试点省市的具体实施方案也陆续出台。2016 年 12 月,齐鲁制药宣布其研发的吉非替尼首仿药取得上市许可持有人文号,这是我国首个 MAH 制度试点品种。根据 CFDA 公布的数据,截至 2016 年 12 月 25 日,CFDA 共受理试点省市 165 份药品上市许可持有人注册申请。

  新药研发处于“腾飞前夜”

  如今,MAH 制度试点已推行一年有余,多位业内人士都表示效果显著,新药研发的效率大大提升,CRO 和 CMO 企业也迎来前所未有的发展契机。

  勃林格殷格翰生物药业(中国)有限公司总经理罗家立指出,MAH 制度试点将有效推动中国本土医患需要的创新药物的研发和上市,中国患者能更快得到安全,且价格可承受的药物。

  “MAH 试点让药物研发和生产不再捆绑,中国的药品生产进入委托时代,而这也与欧、美、日等药品产业发达通行的做法一致。”华领医药技术(上海)有限公司创始人陈力向媒体透露,该公司研发的用于治疗2型糖尿病的创新型第四代葡萄糖激酶激活剂 — HMS5552 目前已经进入II期临床试验,但这家公司却没有一个实验室,也没有自己的生产工厂,他们模式是左手 CRO 右手 CMO,全委托给了更专业的机构来做。

  “现在有越来越多的国内客户,包括跨国药企,和我们进行 MAH 方面的合作。我们目前已经支持了十多个客户的 MAH 新药临床报批和现场核查,其中两名客户已经通过了 MAH 上市许可的申请。”合全药业首席执行官陈民章说,在这之前,合全的客户一直是国外企业,也曾有多家国内研发企业与之洽谈合作,这些企业的新药即将获批,希望寻找 CMO 进行产业化生产,但受种种因素限制,合作最终未能达成,MAH 制度试点之后,这些工作顺利了很多。

  药明康德执行副总裁、首席商务官、首席战略官杨青此前在接受媒体采访时就表示,近年来国家的药品审评审批制度改革非常及时,对整个行业有促进作用,他对这些改革充满信心,希望能继续推行下去,让药明康德这样的药物研发生产平台,能够更好地服务国内外医药创新企业,把新药推向市场、送到病人手里。“中国新药研发的创新生态系统经过十多年的发育变得日益丰富,今后5-10年内加以好的政策引导,必将对生物医药产业的腾飞起到促进作用,现在可以说是‘腾飞前夜’。”

  胡正国表示,十分乐意看到国家的制度正在与国际接轨,将药品研发与生产分工细化,让研究人员在实验室的研究成果能够尽快转化为救命治人的手段。

  罗顺也赞同,随着 MAH 制度试点工作的开展,国内 CRO 和 CMO 的市场需求正在逐渐被调动起来,整个行业处于爆发前期。

  但不得不承认的是,刚兴起的中国医药外包产业仍面临不少制约。业内人士认为,MAH 制度试点省市的大胆探索,积累了一些良好经验,医药产业发展创新对 MAH 制度需求迫切,非试点地区纷纷要求全国推广,尽快享受政策红利。未来,在 MAH 制度下,行业应和国家相关部门加强协调与合作,形成监管合力,把好研发和生产的质量关。

  END

 

 

关注微信公众号:

关于我们 | 联系我们 | 广告刊例 | 订阅服务 | 版权声明

地址(Address):北京市西城区广内大街315号信息大厦B座8-13层(8-13 Floor, IT Center B Block, No.315 GuangNei Street, Xicheng District, Beijing, China)

邮编:100053 电话:010-63691650 传真:010-63691514 Post Code:100053 Landline:86-010-63691655 Fax:010-63691514

Copyright 中国战略新兴产业网 京ICP备09051002号-3 技术支持:wicep